18.2 Études de cas

     

Une approche d’emprunt de données à des groupes contrôles historiques a été utilisée dans une étude de preuve de concept du secukinumab dans la spondylarthrite ankylosante chez l’adulte [195] . Dans l’essai randomisé versus placebo, 24 patients ont été inclus dans le groupe secukinumab et seulement 6 dans le groupe placebo (randomisation 4:1). Le critère de jugement principal était le pourcentage de patients ASA20 à la semaine 6.

Le taux de réponse ASAS20 sous placebo a été estimé en empruntant les données de 533 patients issus de 8 précédents essais versus placebo dans la spondylarthrite ankylosante. Pour tenir compte de l’hétérogénéité entre les groupes contrôles, les données empruntées aux groupes contrôles historiques ont été sous pondérées par la méthode et correspondes à l’équivalent de 43 patients.

L’utilisation de cette information conduit à l’utilisation d’un apriori informatif dans l’estimation bayésienne du taux de réponse sous placebo correspondant à une distribution beta de paramètre 11 et 32. Pour le groupe secukinumab, l’apriori on informatif correspondait à une distribution beta de paramètre 0.5 et 1.

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Les résultats suivants ont été obtenus conduisant à une conclusion positive de l’essai

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Il apparait que l’emprunt d’information fait passer l’estimation du taux de réponse de 16.7% à 24.5%, changement en défaveur du traitement testé.