1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
10 Les registres
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Les registres (registry ) sont des collections de données [100] sur des patients présentant une certaine pathologie ou traité avec un traitement particulier (étude post-enregistrement par exemple). Il peut s’agir aussi de registres populationnels (population registries ). Dans d’autres contextes, le terme cohorte (à ne pas confondre avec les études de cohortes) est utilisé dans un sens similaire comme le terme de base de données.
Pour les questions concernant l’efficacité des traitements, les registres définis par le traitement sont des études mono-bras (cf. section 16). Ces registres peuvent aussi fournir des groupes contrôles externes pour des études mono-bras de nouveau traitement.
Dans les registres définis par la pathologie , les patients sont traités de différentes manières, ce qui permet la réalisation d’études observationnelles d’efficacité relative (cf. section 8).
Le terme registre désigne l’infrastructure de recueil et de conservation des données. Avec ces données des études observationnelles (registry based study ) peuvent ensuite être réalisées avec des objectifs divers et variés (description, estimation d’incidence ou de prévalence, et éventuellement efficacité ou sécurité des traitements) et différents types d’analyses (études de cohortes, cas témoin, transversales, avant-après, etc.) [101] .
Il est aussi possible de réaliser des essais randomisés se basant sur la structure du registre pour le recueil des données (registry based randomised controlled trials ) [102 , 103 , 104] . Ces essais sont aussi classés parmi les essais pragmatiques (cf. section 11).
Actuellement, l’accent est particulièrement mis sur la qualité des données (comme par exemple avec le document de guidance européen [100] ). La qualité des données est un point important, particulièrement lorsque les résultats de l’étude sont en faveur de l’absence d’effet, mais le problème structurel des données observationnelles reste le biais de confusion. Des données exactes et complètes sont nécessaires, mais n’évince pas la problématique des ajustements, du biais de confusion résiduel et du biais de sélection.
