1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
9.3 Avis de la SFPT
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
L’émulation d’un essai cible apparait être la formalisation la plus avancée à l’heure actuelle pour la réalisation d’études observationnelles sur l’efficacité des médicaments. Elle intègre aussi les principes de l’inférence causale.
Cette approche semble être à privilégier pour l’obtention de résultats de haut de degré de crédibilité à partir des données de la vraie vie (RWD). Ces études doivent apportées toutes les garanties de fiabilité des résultats nécessaire pour interpréter les résultats des études observationnelles (cf. section 8.5 ).