2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
7.2 Utilisation, évaluation par les agences
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Le recours à des comparaisons à un groupe control externe est de plus en plus fréquent dans les dossiers soumis aux agences réglementaires [67] .
Plusieurs études de méta-épidémiologie ont analysé les évaluations des agences de régulation et de HTA concernant des comparaisons externes qui leur ont été soumises dans des dossiers [68] [46] [69] [70] .
Il est possible de conclure que, les agences ne rejettent pas les comparaisons externes (comme les autres RWE) sur le principe, mais rejettent les études dont la méthodologie ne permet pas de produire des preuves solides, la barre des exigences de démonstration des bénéfices des nouveaux traitements étant la même quelle que soit la méthodologie employée pour évaluer l’intérêt clinique d’un nouveau traitement.
