1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
9.2 Méta-recherche
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Plusieurs travaux de méta-recherche ont consisté à utiliser l’approche d’émulation de l’essai cible pour reproduire les résultats d’essais randomisés (benchmark) [98 , 99] .
Dans RCT DUPLICATE [98] , dix réplications d’essais randomisés à l’aide de données observationnelles basées sur l’émulation d’un essai cible ont été effectuées (cf. Figure 2). Une concordance des estimations des bénéfices est retrouvée en général avec des résultats conduisant à la même décision d’enregistrement dans 6 cas sur 10. Dans 8 cas sur 10, l’estimation de l’émulation de l’essai cible tombe dans l’intervalle de confiance du RCT.
Figure 2 – Résultats des comparaisons des résultats des essais randomisés et des émulations d’un essai cible sur des données observationnelles dans RCT DUPLICATE [98] .
