2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
§ ICH
7.2 Utilisation, évaluation par les agences
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Le concept de groupe contrôle externe apparait dans ICH E10 « Choice of control in clinical trials » [1] où il est conclu : « the inability to control bias restricts use of the external control design to situations where the treatment effect is dramatic and the usual course of the disease highly predictable ”
ICH (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use ) ne propose qu’un guide sur les études observationnelles destinées à l’évaluation de la safety et qui n’aborde pas spécifiquement la question des comparaisons externes [59] .
Tableau 9 – Liste des guides ICH abordant des problématiques rencontrées dans les comparaisons externes
ICH HARMONISED GUIDELINE - General Principles on Planning, Designing, Analysing, and Reporting of Non-interventional Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines - M14 https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_M14_Step4_Final_Guideline_2025_0905.pdf |
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