2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
28 Méta-épidémiologie et étude de cas
29 Synopsis - les critères d’acceptabilité des études de comparaisons externes pour la modification des stratégies thérapeutiques
§ L’étude est une étude de confirmation
§ Il est possible d’écarter la présence de HARKing
§ Il est possible d’écarter la présence de p hacking
§ Les hypothèses de l’inférence causale sont vérifiées
§ Correction du biais de confusion
§ Le biais de confusion résiduel est négligeable
§ L’étude de comparaison externe a été construite en évitant d’introduire un biais de sélection
§ Le risque de biais est faible ou modéré (mesuré par l’outil ROBINS-I ou APPRAISE)
§ Le risque alpha global est strictement contrôlé
§ Les résultats sont cliniquement pertinents
§ Il est possibilité d’écarter un biais de publication ou de selective reporting
Cette section propose une liste de vérification pour examiner si une étude particulière de comparaison à un groupe contrôle externe satisfait les attentes méthodologiques nécessaires pour exploiter ses résultats pour la construction de la stratégie thérapeutique.
Elle a été établie en tenant compte de la nécessité de disposer de preuves solides pour la modification des stratégies thérapeutiques, des problématiques méthodologiques posées par les comparaisons externes et des solutions actuellement disponibles dans l’état de l’art.
Un résultat issu d’une comparaison externe sera acceptable pour baser un changement de stratégie thérapeutique aux conditions suivantes.
