1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
13 Les essais bayésiens
13.1 Principes des essais bayésiens
13.1.1 Résultats des essais bayésiens
13.1.2 Risque alpha et multiplicité
13.1.3 Dépendance des résultats à l’apriori
13.1.4 Études de cas - exemples de présentation de résultats bayésiens
13.2 Problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Les essais bayésiens sont des essais de méthodologie classique (randomisation, etc.), mais dont l’exploitation quantitative des données s’effectue dans un cadre bayésien et non plus fréquentiste.
Le réel intérêt de l’inférence bayésienne dans la recherche de preuve de haut degré de certitude du bénéfice clinique des traitements est de produire des résultats basés sur des concepts qui sont directement intelligibles (probabilité a posteriori d’efficacité, intervalle de crédibilité) et qui correspondent directement à la question du chercheur (quelle est la probabilité que le traitement « marche » ?). Les résultats familiers bien connus comme la p value ou l’intervalle de confiance, qui sont spécifique de l’approche fréquentiste, ne sont pas estimés avec cette méthode.
Par contre, pour l’essai thérapeutique, l’intérêt du bayésien n’est pas dans la possibilité, qui est souvent mise en avant comme avantage de l’approche, de prendre en considération l’idée a priori que peut avoir le chercheur sur le résultat de l’étude. À l’inverse, c’est cet aspect de l’inférence bayésienne qui est exploitée dans l’emprunt d’information (cf. section 18).
