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1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
13.1 Principes des essais bayésiens
13.1.1 Résultats des essais bayésiens
13.1.2 Risque alpha et multiplicité
13.1.3 Dépendance des résultats à l’apriori
13.1.4 Études de cas - exemples de présentation de résultats bayésiens
13.1.4.2 Exemple 2 [135]
13.2 Problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Abbreviations: aRR, adjusted risk ratio; P-TB, posterior probability of treatment benefit (risk ratio <1.0); RR, risk ratio
In Bayesian analyses, the probability of treatment effect (posterior probability) is estimated after the trial and incorporates the prior probability estimated from the best data from previous studies (clinical trials or pilot trials). Judgment of the prior probability may vary and be neutral, enthusiastic, or skeptical. Therefore, analyses were performed using 3 different prior probabilities: (1) a neutral prior, assuming no treatment effect (RR, 1.0); (2) an enthusiastic prior, assuming a 28% reduction in the risk of death or disability as in the earlier Neonatal Research Network trial (RR, 0.72); and (3) a skeptical prior, assuming a 10% increase in the risk of death or disability (RR, 1.10). Whether neutral, enthusiastic, or skeptical, assessments of prior probability involve uncertainty about the minimum and maximum likely treatment effects. To reflect this uncertainty in each analysis, a probability distribution for the treatment effect with the 95% credible intervals that ranged from half to twice the assumed RR (SD, 0.35 in the log scale) was used. For example, the probability distribution for the neutral prior was centered at an RR of 1.0 (mean of 0 in the log scale) with a 50% prior probability of a better outcome, a 50% prior probability of a worse outcome, and a 95% credible interval for the RR of 0.5 to 2.0