Comparaisons à un groupe contrôle externe

Les comparaisons externes à des groupes contrôles externes soulèvent plusieurs problématiques (Tableau 3), qui si elles ne sont pas gérées correctement, obèrent fortement la fiabilité des résultats :

La possibilité de HARKing et de p hacking liée à l’aspect rétrospective de l’approche (cf. section 10)
L’existence inévitable d’un biais de confusion lié à des différences dans le risque de base des patients du groupe contrôle externe par rapport à ceux du groupe du traitement étudié (cf. section 0)
La nécessité d’identifier tous les facteurs qui devront être contrôlés (ajustés) pour tenter de supprimer le biais de confusion
La nécessité d’apporter la preuve de l’absence de biais de confusion résiduelle par des contrôles négatifs ou des analyses quantitatives des biais satisfaisantes
La difficulté de trouver des sources de données documentant correctement les critères d’inclusion des patients, les critères de jugement, tous les facteurs de confusion potentiels, des variables pouvant servir de contrôles négatifs et de contrôles positifs
La possibilité de biais de sélection, en particulier de biais de temps d’immortalité, en raison de l’inclusion des patients dans le groupe contrôle dépendante de la survenue du/des critères de jugement et de la difficulté de synchroniser le temps de début de suivi du groupe contrôle externe avec celui de la monobras (cf. section 17)
La faible qualité des données pouvant conduire à des biais de classification
Etc.

En effets chacune de ces problématiques est susceptible de produire des résultats suggérant à tort le bénéfice clinique du nouveau traitement. Il est donc indispensable que ces études puissent mettre en place les solutions méthodologiques et statistiques qui soient en mesure de solutionner parfaitement ces problématiques afin de produire des résultats de la même fiabilité que ceux des essais randomisés.

Les comparaisons externes à des groupes contrôles externes soulèvent plusieurs problématiques méthodologiques, qui si elles ne sont pas gérées correctement, obèrent fortement la possibilité d’utiliser les résultats produits pour démontrer le bénéfice clinique d’un nouveau traitement.

Du fait de ces limites laissées sans solution, les études observationnelles produisent fréquemment des résultats qui ne sont pas confirmés par des essais randomisés de confirmation (cf. section 6).

Une partie de ces problématiques sont les conséquences de défauts de conception ou de réalisation de l’étude elle-même (HARKing, p hacking, biais de sélection par déplétion des susceptibles ou par temps d’immortalité, manquement dans l’identification de tous les facteurs de confusion potentiels), tandis que d’autres proviennent de problématiques inhérentes aux données elles-mêmes (erreur de classification et de mesure, données manquantes informatives, facteurs de confusion non mesurés, absence de contrôles négatifs, etc.).

Les problématiques de la première catégorie peuvent être évitées par une meilleure conception ou réalisation. Les cadres conceptuels de l’émulation de l’essai cible (cf. section 22) et des réseaux de causalité (cf. section 13) ont pour objectifs d’éviter ces pièges. En revanche, les problématiques inhérentes aux données sont subies et ne peuvent pas être corrigées au moment de l’étude (la prévention de ces problématiques doit être envisagée au niveau de la constitution et ensuite du peuplement des sources de données).