2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Il n’existe pas (encore) d’outils d’évaluation globale du risque de biais spécifique des études de comparaisons externes. Cependant compte tenu de leur forte similitude aux études observationnelles classiques, les outils dédiés à ces études sont parfaitement utilisables, car les comparaisons externes étant, par essence, des études observationnelles, elles sont soumises aux mêmes biais que les autres études comparatives observationnelles. De ce fait les outils comme le ROBINS-I [236] , APPRAISE [237] sont utilisables pour la gradation formalisée du risque de biais des études de comparaisons externes.
De nombreuses outils d’évaluation des études observationnelles (NRS « non randomized study ») ont été proposés. Une récente revue en décompte 44 [238] . La plupart se focalisent sur la qualité de réalisation et non pas sur une évaluation du risque de biais. De toutes ces propositions, la plus fréquemment citée et/ou utilisée actuellement est ROBINS-I. APPRAISE est la proposition la plus récente (2025).
