Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments

1 Objectifs, démarche mise en œuvre

Sommaire > Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments > 1 Objectifs, démarche mise en œuvre

1 Objectifs, démarche mise en œuvre

Régulièrement, de nouvelles méthodologies sont proposées pour l’évaluation des traitements, principalement avec l’idée de rendre cette évaluation moins complexe et plus rapide, par exemple pour permettre des enregistrements accélérés.

Ce document propose une analyse de ces « nouvelles méthodologies » d’évaluation des traitements dont le but est :

D’identifier et décrire les problématiques méthodologiques qui pourraient conduire à des résultats ne reflétant pas le réel bénéfice clinique du traitement évalué et exposant ainsi au risque d’enregistrer, recommander et rembourser à tort le nouveau traitement.
De compléter cette évaluation sur les principes, par des données empiriques en provenance d’études méta-recherche (méta-épidémiologie) si elles existent (pouvant éventuellement montrer qu’un problème anticipé au niveau des principes théoriques n’apparait finalement pas en pratique de l’évaluation).
D’identifier si une solution spécifique à ces problématiques peut être envisagée et quelles sont les conditions ou les démonstrations que ces solutions devront apporter pour garantir le degré de certitude des résultats produits. S’ils existent, des retours d’expérience de la mise en œuvre de ces solutions seront analysés ainsi que des études de méta-recherche documentant l’efficience en pratique de ces solutions.

La finalité est d’ identifier, pour chaque nouvelle méthodologie, les conditions nécessaires pour produire des résultats présentant le même degré de certitude que ceux apportés par la méthodologie « habituelle » (si cela s’avère possible).

Il ne s’agit pas directement de recommandation de réalisation des essais/études. Il s’agit de préciser les garanties méthodologiques qui seront attendues pour recommander et positionner un nouveau traitement dans la stratégie thérapeutique à partir d’études utilisant ces nouvelles méthodologies.

Seules les « nouvelles méthodologies » rencontrées actuellement (novembre 2021) dans des essais pivots sont considérées dans ce document.

Une grande partie de ce document est directement issu du livre blanc de la SFPT sur la place de la méthodologie dans l’évaluation des médicaments ou de ces dossiers compagnons et découle de la même réflexion. Ces éléments ont été mis en forme et complétés pour en faire un document autonome spécifique de la question des « nouvelles méthodologies ».