1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
8.1 Problématiques méthodologiques spécifiques et solutions possibles
8.1.3 Autres éléments de méthode
8.1.3.1 Étude exploratoire , étude de confirmation, découverte fortuite
8.1.3.4 Biais de publication et selective reporting
8.1.4 Analyse en intention de traiter
8.1.5 Inférence causale (causal inference)
8.2 Synthèses des problématiques et de leurs solutions
8.3 Études de cas, retour sur expérience
8.3.2 Sécurité cardiovasculaire de l’insuline
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Les études observationnelles sont souvent analysées en comparant des périodes-patients exposées et non exposées. Cette analyse peut impliquer, outre d’être exposée à des biais spécifiques de type biais de sélection, de mesurer un effet du traitement théorique similaire à une analyse per protocole ou un estimé (estimand) « on treament ».
Lorsqu’une étude observationnelle est réalisée dans un objectif d’évaluation d’efficacité et, éventuellement, de recommandation de l’utilisation d’un traitement, le schéma employé doit être choisi différemment, pour permettre la mesure de l’effet de l’initiation d’un traitement (et non pas celui de recevoir un traitement) [58] . Pour documenter cette décision d’instaurer un nouveau traitement et mesurer ce que cette décision induira comme amélioration dans le devenir des patients, une approche d’analyse en intention de traire est nécessaire (ou un estimé de type « treatment policy »).
