2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
7.2 Utilisation, évaluation par les agences
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Bien que réticentes jusqu’aux années 2020-22 [42] , les positions des agences de régulation et de HTA évoluent avec l’apparition de solutions potentielles aux problématiques méthodologiques. Les agences de régulation (FDA [43] , EMA) ainsi que plusieurs agences de HTA (NICE, HAS) ont déclaré qu’elles pouvaient envisager, sur le principe, d’intégrer des real world evidence (RWE) dans leur décision [4] [44] [45] [46] . La majorité des agences ont émis des documents concernant les études observationnelles et les real world evidence , documents de positionnement et guides méthodologiques.
