1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
8.1 Problématiques méthodologiques spécifiques et solutions possibles
8.1.3 Autres éléments de méthode
8.1.3.1 Étude exploratoire , étude de confirmation, découverte fortuite
8.1.3.4 Biais de publication et selective reporting
8.1.4 Analyse en intention de traiter
8.1.5 Inférence causale (causal inference)
8.2 Synthèses des problématiques et de leurs solutions
8.3 Études de cas, retour sur expérience
8.3.2 Sécurité cardiovasculaire de l’insuline
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
L’inférence causale est une approche récente, encore en plein développement, basée sur une théorie et des hypothèses, des designs et des techniques d’analyse qui permettent de tirer des conclusions de causalité à partir de données observationnelles [34 , 59 , 60 , 61 , 62] . Cette approche basée sur une mathématisation de la causalité permet de construire des stratégies et des modèles d’analyses des données permettant de conclure à la causalité. Cette approche est donc naturellement la plus appropriée pour des études qui essayent de se passer de l’apport de la randomisation en termes de causalité.
