1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
16.1 Problématiques méthodologiques
16.3 Méta-recherche
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
La réalisation d’étude mono-bras est souvent justifiée par l’impossibilité de réaliser un essai comparatif randomisé en raison d’un nombre trop faible de patients. En oncologie, Rittberg et al. a montré que pour 31 enregistrements récents basés sur une étude mono-bras, un essai randomisé aurait pu réalisable dans plus de 80% des cas [172] .
