16.2 Études de cas

De nombreux retours d’expérience donnent des exemples de traitements considérés comme apportant un bénéfice avec une comparaison non formalisée des résultats d’une étude mono-bras par rapport à une référence subjective ou implicite, mais pour lesquels ce bénéfice n’a pas été mis en évidence ultérieurement lorsque d’un ECR a été réalisé :

Traitement	Étude mono-bras	Phase 3 non concluante
Epacadostat par-dessus pembrolizumab dans le mélanome avancé	ECHO-202/KEYNOTE-037 (Taux de réponse 55%)	PFS et OS négatives ECHO-301/KEYNOTE-252 (taux de réponse groupe traité 34%)
Pembrolizumab monothérapie dans le cancer de la vessie	KEYNOTE-052 note n° 21	KEYNOTE-361 arrêté prématurément pour surmortalité note n° 22
Pembrolizumab dans le carcinome hépatocellulaire	KEYNOTE-224	KEYNOTE-240 non conclusive note n° 23
L’atezolizumab en première ligne du cancer de la vessie métastatique	IMvigor 210	IMvigor 211 non concluante
Remdesivir dans la COVID-19	SIMPLE [171]	RECOVERY, DISCOVERY

[21] 10.1016/S1470-2045(17)30616-2

[22] https://www.esmo.org/Oncology-News/Patients-with-mUC-and-Low-PD-L1-Expression-May-Have-Decreased-Survival-When-Treated-with-Pembrolizumab-or-Atezolizumab

[23] https://www.mrknewsroom.com/news-release/oncology/merck-provides-update-keynote-240-phase-3-study-keytruda-pembrolizumab-previou