1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
15.1 Problématiques méthodologiques
15.3 Méta-recherche
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Une étude a recensé tous les abstracts présentés au congrès annuel de l’ American Society of Clinical Oncology entre 2010 et 2017, et concernant des essais de phase précoce. Parmi 1786 essais identifiés, seulement 3% étaient des essais combinés, mais ils incluaient environ 15% des patients. Le nombre médian de cohortes d’expansion était de 3 [159] .
Les récents essais combinés mis en œuvre lors de la pandémie de COVID-19 ont montré à bien des égards leur efficience, en accélérant le développement de et en rationalisant le nombre de patients inclus.