1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
16.1 Problématiques méthodologiques
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Les études mono-bras (single-arm study) consistent en une série prospective de patients recevant tous le traitement évalué. Elles donnent uniquement la valeur du critère de jugement sous traitement, « dans l’absolu » par exemple la valeur d’un taux de succès, de réponse, de survie, ou la valeur d’un paramètre biologique (« 42% de décès à 12 mois » par exemple). Ces études ne permettent donc pas d’apporter directement la démonstration du bénéfice d’un nouveau traitement. Pourtant, de plus en plus d’études mono-bras sont proposées comme seule étude « pivot » pour l’enregistrement, le remboursement ou la modification des pratiques. [36] [167] .
