2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
§ Comparaison des logiques sous-jacentes aux 2 approches
24.2 Analyse quantitative du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Les études observationnelles et les modèles statistiques utilisés font de nombreuses hypothèses très variées concernant le design de l’étude, la spécification du modèle d’analyse, la façon dont les variables sont mesurées et définies, la manière dont sont échantillonnés les patients, etc. Ces hypothèses sont presque toutes intestables et la validité des résultats produits dépend du respect de ces hypothèses par les données de l’étude.
Par exemple, une hypothèse de base des études observationnelles est qu’il n’existe pas de facteur de confusion non pris en compte par l’analyse (hypothèse NUC, no unmeasured confounder ).
Même si ces hypothèses ne sont pas testables ou directement vérifiables, il est possible d’éprouver la sensibilité du résultat de l’étude à ces hypothèses par des analyses de sensibilité, ou mieux, des analyses quantitatives des biais.
Les analyses de sensibilité consistent à faire varier des choix de construction ou d’analyse afin d’éprouver la sensibilité des résultats à ces options.
Les analyses quantitatives de biais consistent à faire des hypothèses numériques sur l’importance de la déviation des données aux hypothèses structurelles de l’étude et de l’analyse et de voir si les résultats obtenus peuvent provenir en partie ou en totalités de ces déviations aux hypothèses. En d’autres termes ces analyses explorent s’il existe des explications alternatives aux résultats obtenus.
