2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
27 Pertinence clinique
Les études de comparaisons externes doivent être en mesure d’apporter des résultats de même pertinence clinique que les essais randomisés pivots de phase 3, étant donné que leurs résultats seront utilisés pour les mêmes usages de décision et de construction de la stratégie thérapeutique.
Ces études doivent donc démontrer le bénéfice clinique du traitement étudié sur des critères de jugement cliniquement pertinents, par rapport à un traitement comparateur loyal et cliniquement pertinent et assurer que la balance bénéfice risque est favorable.
Sur ces points ces études doivent être strictement similaires à ce qu’aurait été un essai randomisé visant à faire la même démonstration du bénéfice clinique du traitement évalué.
