2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
27.3 Traitement comparateur
Tout comme dans les essais randomisés pivots de phase 3, le traitement de comparaison doit être cliniquement pertinent, c’est-à-dire être le traitement connu comme étant le plus intéressant au moment de l’évaluation des résultats de la comparaison externe.
Dans les domaines où les réelles innovations thérapeutiques se succèdent rapidement (comme en oncologie) il est parfois difficile de trouver un contingent suffisant de patients recevant ce traitement dans les sources de données, du fait du peu de recul d’utilisation de ce traitement et du délai d’intégration des données. Cette situation peut conduire à différer l’analyse de l’étude de comparaison externe par rapport à sa conception afin d’attendre l’apparition d’un nombre suffisant de patients dans la source de données. Cette situation nécessite donc de retarder l’utilisation du traitement évalué jusqu’au moment où la comparaison externe est possible. Dans ces situations l’avantage du recrutement prospectif du groupe contrôle en même temps que le groupe traité dans l’essai randomisé devient évident.
