2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
27.2 Taille de l’effet
La pertinence clinique de la taille de l’effet dans une étude de comparaison externe se pose de la même façon que dans un essai randomisé de phase 3.
La taille de l’effet est aussi fréquemment regardée sur le plan de la robustesse aux biais du résultat, en partant de l’idée qu’un effet de grande taille est moins susceptible d’être dû au biais qu’un effet plus modeste. La solidité de ce raisonnement peut se discuter en particulier, car il a été montré que des résultats de très grande taille observés dans des études préliminaires étaient rarement retrouvés dans les études de confirmation subséquentes [261] . La question de la solidité méthodologique d’une étude de comparaison externe doit être appréhendée par solidité de la méthodologie de l’étude elle-même et non pas à travers le prisme des résultats produits.
