1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
14.1 Problématiques méthodologiques
14.3 Méta-recherche
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Une étude de méta-recherche conduite dans le domaine de la sclérose latérale amyotrophique montre que parmi l’ensemble des essais contrôlés randomisés, peu adoptent un schéma séquentiel en groupes. Pourtant, cette approche permet fréquemment de réduire la durée des études [152] .
En revanche, une étude de coûts assez récente confirme que les différents designs adaptatifs sont plus consommateurs de ressources que les designs fixes traditionnels [153] .