2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
14.1 Particularité des facteurs de confusion dans les comparaisons externes
14.1.1 Modificateurs de l’effet du traitement
14.2 La détermination des facteurs de confusion
14.2.2 Revue systématique des facteurs pronostiques
14.2.3 Lecture critique
14.3 Les méthodes statistiques
14.4 Les ajustements à éviter car contreproductifs
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’existence d’un processus formalisé d’identification des covariables à prendre en compte pour assurer l’échangeabilité conditionnelle est aussi un élément indispensable pour l’évaluation ou la lecture critique d’un travail de comparaison externe.
En effet, à ce niveau, il convient de s’assurer que tous les facteurs de confusion potentiels ont été contrôlés. Cela nécessite de disposer de la liste des facteurs de confusion potentiels. La simple liste des contrôles pris en considération ne permet pas de juger de cela car rien ne garantit que cette liste soit complète. L’évaluateur ou le lecteur n’a pas forcément l’expertise complète permettant de répondre à cette question. Ainsi à la place de donner, ex abrupto, une liste, les investigateurs doivent documenter la démarche formalisée qu’ils ont utilisée pour arriver à cette liste. Pour l’évaluateur ou le lecteur, la tâche consistera alors à valider cette démarche. Si elle est correcte, la liste qui en découle devient acceptable de facto. Suivre ce raisonnement nécessite cependant une très grande transparence de la part de l’étude.
L’IQWIQ recommande l’utilisation l’approche proposée par Pufulete et al. [133] pour l’indentification des facteurs de confusion.
