Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments

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17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )

Les études à contrôle externe sont des études qui formalisent la comparaison des résultats d’une étude mono-bras avec celle d’un contrôle externe (contrôle historique par exemple). Ces études peuvent être prévues a priori , au moment de la planification de l’étude mono-bras, mais le plus souvent, elles sont réalisées a posteriori après la disponibilité des résultats de l’étude mono-bras.

Dans les études mono-bras (cf. section 16), en l’absence de point de comparaison apporté par un groupe contrôle, il est impossible de savoir si la valeur du critère de jugement observée sous traitement est meilleure que celle qui aurait été obtenue sans ce traitement dans la même étude (mêmes patients, même mesure du critère de jugement, même suivi, même contexte de soins). L’exploitation des études mono-bras pour démontrer le bénéfice d’un nouveau traitement nécessite donc une comparaison implicite qui fera obligatoirement appel à une référence de comparaison externe (comme une comparaison historique par exemple).

Plusieurs types de comparateurs externes sont envisageables (cf. Tableau 5) .

Tableau 5 – Types de comparateurs externes possibles

Norme, valeur de référence qui peut être soit fixée par une « exigence règlementaire », soit issue de la littérature (étude de cohorte par exemple) ou d’une conférence de consensus
Cohorte disponible sous la forme d’une publication (données individuelles inaccessibles) ou publication d’un essai randomisé sont un des groupes peut servir de comparaison externe qui pourra servir de base à une MAIC ou d’une autre méthode de ce type
Cohorte avec accès aux données individuelles qui pourra servir à une approche type étude observationnelle ou à la constitution d’un groupe contrôle synthétique
Données individuelles d’un essai randomisé qui pourra servir à une approche type étude observationnelle
Évolution des mêmes patients avant le traitement (design autocontrôlé de type avant/ après)
Emprunt de données (voire section 18)

Les comparaisons externes sont souvent appelées historiques car les groupes contrôles servant à la comparaison sont non contemporains de l’étude monobras.