1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
D’une façon générale, l’évaluation de tout résultat utilisé pour revendiquer le bénéfice clinique d’un nouveau traitement consiste à répondre aux questions suivantes, et ce quel que soit le type de méthodologie, classique ou nouvelle :
Lorsque la méthodologie utilisée repose sur des hypothèses simplificatrices (« nouvelles méthodologies », cf. section 3) il est important de faire attention à la plausibilité de ces hypothèses. L’étude doit apporter la preuve complémentaire que ces hypothèses étaient vérifiées et que de ce fait l’approche utilisée garantit, malgré cette simplification, un haut degré de certitude.
Quand il y a emprunt d’information (cf. section 3), la part du résultat due à l’information empruntée doit être quantifiée (et comparée à celle due aux données originales amassées par l’étude). De plus, l’hypothèse fondamentale, à savoir que l’information empruntée documente correctement l’effet du traitement, doit être aussi vérifiée. Ces aspects sont très techniques et nécessitent pour les juger une bonne expertise à la fois statistique et clinique du domaine. De plus cette technicité peut être faussement rassurante, mais la question fondamentale est une question de sens commun : l’information injectée dans le processus de production du résultat est-elle appropriée, non-arbitraire et consensuelle, et ne distord-elle pas la réalité ?