6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement

     

D’une façon générale, l’évaluation de tout résultat utilisé pour revendiquer le bénéfice clinique d’un nouveau traitement consiste à répondre aux questions suivantes, et ce quel que soit le type de méthodologie, classique ou nouvelle :

  1. Le résultat est-il potentiellement une découverte fortuite (résultat purement exploratoire, issu d’une fouille de données, absence de démarche hypothético déductive, etc.) ?
  2. Le résultat obtenu peut-il provenir d’autre chose que le traitement étudié (problématique de la confusion dans les études non randomisées  « en vie réelle », contrôle externe, etc.) ?
  3. Le résultat obtenu peut-il conduire à conclure à tort à l’intérêt du traitement du fait du hasard, à cause d’un risque non contrôlé (risque alpha global non contrôlé) ?
  4. Le résultat obtenu peut-il provenir de biais : biais entrainant une différence à tort lorsque les résultats sont en faveur d’une différence, biais « toward the null » quand le résultat est en faveur d’une absence de différence (pour la sécurité par exemple) ?
  5. Le résultat est-il cliniquement pertinent : pathologie, absence de disease mongering (façonnage de maladie), comparateur loyal et pertinent, critère de jugement pertinent, taille du bénéfice suffisante ?
  6. La balance-bénéfice risque est-elle démontrée comme favorable qualitativement (absence d’effet indésirable de gravité disproportionnée par rapport au bénéfice recherché) et quantitativement (bénéfice clinique net favorable en cas d’augmentation certaine des effets indésirables avec le nouveau traitement par rapport au comparateur) ?

Lorsque la méthodologie utilisée repose sur des hypothèses simplificatrices (« nouvelles méthodologies », cf. section 3) il est important de faire attention à la plausibilité de ces hypothèses. L’étude doit apporter la preuve complémentaire que ces hypothèses étaient vérifiées et que de ce fait l’approche utilisée garantit, malgré cette simplification, un haut degré de certitude.

Quand il y a emprunt d’information (cf. section 3), la part du résultat due à l’information empruntée doit être quantifiée (et comparée à celle due aux données originales amassées par l’étude). De plus, l’hypothèse fondamentale, à savoir que l’information empruntée documente correctement l’effet du traitement, doit être aussi vérifiée. Ces aspects sont très techniques et nécessitent pour les juger une bonne expertise à la fois statistique et clinique du domaine. De plus cette technicité peut être faussement rassurante, mais la question fondamentale est une question de sens commun : l’information injectée dans le processus de production du résultat est-elle appropriée, non-arbitraire et consensuelle, et ne distord-elle pas la réalité ?