1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Le terme real world evidence désigne une preuve (evidence ) obtenue, non plus à partir de données spécifiques recueillies dans le cadre expérimental d’un essai clinique randomisé, mais à partir de données d’observation de la pratique médicale dans la « vraie vie » (études observationnelles sur des real world data , RWD).
Le terme evidence marque bien qu’il s’agit de produire des résultats de haut degré de certitude, recevables au niveau règlementaire et pour modifier les pratiques (comme ce que permettent actuellement les résultats des essais randomisés pivots).
Les real world evidences peuvent être générées à partir des real world data par différent type d’études comme des essais randomisés nichés dans des registres ou des bases de soins, des essais randomisés pragmatiques « classique » sans sur-sélection des patients (cf. section 11) ou des études observationnelles (s’inscrivant dans une approche d’émulation d’un essai cible, cf. section 9).
Dans ce document les essais pragmatiques sont abordés section 11 et les études observationnelles section 8.
