1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
20 Les essais basket
20.1 Problématiques méthodologiques
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Le principe des essais basket est de démontrer le bénéfice du traitement pour plusieurs pathologies avec un seul et unique essai mélangeant toutes ces pathologies. En oncologie, il s’agit de démontrer le bénéfice d’une thérapie ciblée sur des tumeurs associées à la même altération moléculaire, quel que soit le tissu ou l’organe. La finalité de cette approche est d’éviter de devoir valider l’efficacité pathologie par pathologie (organe par organe) en partant de l’hypothèse que le traitement apporte un bénéfice similaire dans toutes ces pathologies (hypothèse d’homogénéité). Si cette hypothèse est exacte, il n’y a donc plus besoin de distinguer les pathologies et le résultat global permet de conclure pour chaque pathologie individuellement (sans avoir une démonstration spécifique pour chacune de ces pathologies).
