1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
21.1 Problématiques méthodologiques
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
La place de la méta-analyse dans la démonstration de l‘intérêt clinique d’un traitement est discutée depuis très longtemps [186 , 226 , 227 , 228 , 229 , 230] .
Dans ce contexte, l’intérêt de la méta-analyse serait, en regroupant plusieurs essais, de montrer le bénéfice du traitement sur des critères plus pertinents que ceux utilisés dans les essais sources et d’éviter ainsi le recours à des essais plus importants (méga-essais).
Par exemple, en regroupant plusieurs essais d’étidronate réalisés pour mesure l’effet du produit sur la densité osseuse, pouvoir documenter l’effet du traitement sur les fractures vertébrales [231] . Aucun des essais n’avait comme critère principal ces fractures et aucun n’avait la puissance statistique nécessaire. Cependant dans certains essais (pas tous) des données sur les fractures vertébrales sont disponibles. En les agrégeant par une méta-analyse il est possible d’augmenter la puissance et peut-être de mettre en évidence de manière statistiquement significative un bénéfice du produit sur la prévention des fractures vertébrales. La preuve de l’intérêt du traitement serait apportée par la méta-analyse et non pas par un essai.
