2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
15.1 Les techniques basées sur l’appariement (matching )
15.2.1 Définition
15.2.2 Le calcul du score de propension
15.2.3 L’importance du chevauchement des distributions des scores de propension
15.3 L’appariement sur le score de propension
§ Limites de l’appariement sur le score de propension
15.4 Les méthodes de pondération
§ L’effective sample size (ESS)
§ Distribution des poids, hypothèse de positivité
15.4.2 Pondérations non basées sur le score de propension
15.5 La g computation (g formula)
15.6 Les méthodes doubles robustes
15.7 Les méthodes de régression
15.8 Les techniques d e maching learning (IA)
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’idée de base du score de propension (propensity score , PS ) est de résumer en une seule valeur plusieurs autres variables. Il permet de synthétiser tous les facteurs de confusion identifiés en une valeur entre 0 et 1, le score de propension, qui lorsqu’elle est utilisée comme unique variable « d’ajustement » produit le même effet (sauf cas exceptionnels) que l’ajustement sur toutes les variables qui rentrent dans sa composition.
Le score de propension (SP) peut être utilisé dans les techniques d’appariement, de pondération, de stratification, de régression.
Au niveau mathématique, le score de propension est la probabilité qu’un individu reçoive le traitement étudié conditionnellement à ses caractéristiques.
Introduit par Rosenbaum et Rubin en 1983 [138] , il permet de réduire un problème d’ajustement multivarié à un ajustement sur une dimension, via l’appariement, la stratification, la pondération, ou l’ajustement sur le SP.
Bien que très populaire, le score de propension n’est pas le seul outil statistique permettant de corriger du biais de confusion. Son succès provient principalement de son utilisation en appariement qui produit deux groupes de caractéristiques comparables, très similaires en apparence à ce qu’aurait produit un essai randomisé (le tableau des caractéristiques à la baseline post-matching présentée dans ces publications).
