2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
15.1 Les techniques basées sur l’appariement (matching )
15.2.2 Le calcul du score de propension
15.2.3 L’importance du chevauchement des distributions des scores de propension
15.3 L’appariement sur le score de propension
§ Limites de l’appariement sur le score de propension
15.4 Les méthodes de pondération
§ L’effective sample size (ESS)
§ Distribution des poids, hypothèse de positivité
15.4.2 Pondérations non basées sur le score de propension
15.5 La g computation (g formula)
15.6 Les méthodes doubles robustes
15.7 Les méthodes de régression
15.8 Les techniques d e maching learning (IA)
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’effective sample size (ESS) est une mesure qui quantifie la taille d’échantillon “effective” après pondération. Ce n’est pas vraiment un effectif (décompte de sujets), mais une mesure statistique. L’ESS ne soit pas être confondu avec l’effectif après appariement des études utilisant un matching sur le score de propension.
L’ESS doit être impérativement rapportée dans les études utilisant une pondération (IPW).
L’ESS n’est pas la somme des poids, mais une mesure dérivée de l’hétérogénéité des poids entre eux. L’ESS est égal à l’effectif initial avant pondération si tous les poids sont égaux. Si ce n’est pas le cas (hétérogénéité des poids), l’ESS sera inférieur à l’effectif avant pondération. L’ESS permet d’évaluer la perte d’information due à la variabilité des poids et à l’instabilité des estimations.
L’ESS donne une idée de la « taille utile » (de la taille réelle ») de l’échantillon après pondération. Avec un ESS de 60, la précision d’un résultat peut être vue comme étant celle qu’aurait donnée un échantillon de 60 patients. Les petits ESS laissent présager d’une faible précision/puissance. Une forte réduction de l’ESS par rapport à l’effectif avant pondération témoigne d’une forte perte d’information liée à la pondération et témoigne d’une différence importante entre les caractéristiques du groupe contrôle externe et du groupe traité.
