Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments

Des essais randomisés qui cherchent à évaluer une pratique médicale basée sur le traitement, plus que le traitement lui-même (en utilisant, par exemple, des critères de sélection de patients les plus larges possibles) [106] .
Des essais randomisés dont le recueil des données a été simplifié, en s’appuyant sur un ou des systèmes d’information recueillant déjà des données cliniques en routine sur les patients inclus [107] . Le but est de simplifier la réalisation de l’essai afin de réduire les coûts et d’accélérer leur réalisation.
Une randomisation en « vraie vie », où la totalité du recueil de l’information s’appuie sur des bases de données administratives. La FDA intègre ces essais dans la classe des « real world evidence », mais avec un niveau de preuve bien supérieur à celui des RWE obtenues par des études observationnelles note n° ^¹⁷ .

Le terme pragmatique peut aussi être utilisé pour faire la distinction avec les essais explicative [108] .

Ces essais pragmatiques présentent comme avantage, outre un coût optimisé et une charge de travail réduite pour les investigateurs, une représentativité et une pertinence clinique satisfaisantes. Et au niveau méthodologique, ils ont la valeur des essais randomisés.

Les essais pragmatiques sont aussi la réponse à une critique souvent faite aux essais randomisés qui est de ne pas inclure des patients représentatifs de la vraie vie. Ce point n’est pas une limite intrinsèque des essais randomisés en eux-mêmes, mais provient des pratiques qui tendent à réaliser les essais dans des conditions le plus favorables aux traitements étudiés. Rien n’empêche d’inclure dans un essai randomisé une population large, la plus représentative possible des patients. Ceci est régulièrement le cas, par exemple avec les méga-essais incluant plusieurs milliers de patients, et qui n’effectuent pas de sélection inutile. En réponse à cette critique, il est souvent avancé que les études observationnelles seraient la réponse pour évaluer le bénéfice du traitement dans une population large, mais cette approche expose au risque d’obtenir une réponse biaisée (si des moyens très importants n’ont pas été mis en œuvre dans la conception de l’étude et son analyse pour éviter ces biais).

[17] https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence