2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
§ Avantages inconvénients des différentes sources de données secondaires
9.2 Groupe contrôle externe prospectif
9.4 « Données de la baseline »
9.5 Recherche et qualification de la source de données
9.6 Accès aux données
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Des difficultés pour accéder aux données peuvent apparaitre pour des raisons de confidentialité et d’anonymat par exemple. À ce niveau, deux solutions techniques peuvent contribuer à lever ces difficultés.
Le calcul réparti ou fédéré (federated learning ) permet d’utiliser des données issues de plusieurs hôpitaux ou bases de données sans jamais centraliser les données individuelles. Les données ne sont pas regroupées et les calculs sont répartis entre les centres qui les détiennent. Seuls les résultats intermédiaires circulent. De telles techniques ont été développées par exemple pour l’IPTW et les données de survie [92] .
Les données synthétiques pourraient être aussi une solution pour éviter de transmettre des données sensibles [93] .
L’utilisation de ces données devrait permettre à des études de produire les mêmes résultats que si les données réelles avaient été utilisées [94] [95] [96] .
Cependant la fiabilité de cette approche et son aptitude à produire des résultats d’études fiables est encore débattue [97] .
Le terme synthétique peut aussi prêter à confusion dans ce domaine. Les groupes contrôles externes constitués à partir de données de patients sont parfois appelés « groupe contrôle synthétique ». Dans ce vocable, le terme synthétique n’implique pas le recours à des données synthétiques ou à d’autres types de données artificielles.
