Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments

1 Objectifs, démarche mise en œuvre

2 Fondamentaux et principes de base considérés

3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »

4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »

5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies

6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement

7 Les real world evidences (RWE )

8 Les études observationnelles

8.1 Problématiques méthodologiques spécifiques et solutions possibles

8.1.1 Confusion

8.1.2 Autres biais

8.1.3 Autres éléments de méthode

8.1.3.1 Étude exploratoire , étude de confirmation, découverte fortuite

8.1.3.2 Études multibases

8.1.3.3 P hacking

8.1.3.4 Biais de publication et selective reporting

8.1.4 Analyse en intention de traiter

8.1.5 Inférence causale (causal inference)

8.2 Synthèses des problématiques et de leurs solutions

8.3 Études de cas, retour sur expérience

8.3.1 Comparaison de la chlorthalidone et de l’hydrochlorothiazide pour le traitement de l’hypertension

8.3.2 Sécurité cardiovasculaire de l’insuline

8.4 Meta-recherche

8.5 Avis de la SFPT

9 L’approche d’émulation d’un essai cible

10 Les registres

11 Les essais pragmatiques

12 Les essais plateformes

13 Les essais bayésiens

14 Les essais adaptatifs

15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )

16 Études mono-bras (non comparative)

17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )

18 L’emprunt d’information

19 Les surrogates (critères de substitution)

20 Les essais basket

21 Les analyses poolées , les méta-analyses

22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes

23 Les maladies rares

Références

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8.1.3.4 Biais de publication et selective reporting

     

La problématique du biais de publication est particulièrement prégnante avec les études observationnelles, en particulier avec les études réalisées a posteriori sur des données secondaires. Le grand nombre de bases de données (administratives ou autres) disponibles permet de répéter la même étude. Il est ensuite possible de filtrer en fonction de leurs résultats les études (ou les résultats) qui seront exploités pour soutenir une revendication et éventuellement présenter aux autorités.

Associé à une approche exploratoire et au p hacking, la possibilité de biais de publication ou de selective reporting fait que les études observationnelles sommaires ont vite acquis la réputation d’études flexibles à même de produire les résultats attendus.

La solution à cette problématique n’est pas simple. L’enregistrement des protocoles est la première mesure possible, mais se heurte au fait qu’avec les études réalisées a posteriori, il est possible d’enregistrer les protocoles alors que l'analyse a déjà été réalisée. L’enregistrement doit donc est associé à un engagement explicite des investigateurs que le protocole, le SAP et l’enregistrement ont été effectués avant toutes analyses et production de résultats.