2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
6.1 Le manque de fiabilité des études observationnelles
6.2 Des études montrant des associations, mais ne permettant pas de conclure à la causalité
6.3 Différences avec les études de pharmacoépidémiologie
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Devant ces constats, les revues biomédicales exigent que les études observationnelles soient rapportées en évitant tout langage de causalité et en mentionnant explicitement qu’elles n’ont mis en évidence que des associations, « association ne faisant pas causalité » [40] . Cette impossibilité est régulièrement rappelée dans les publications de ce type de travaux : « results are likely to be affected by counfounding bias and should be interpreted with caution » ; “… However, because observational studies are prone to confounding and selection bias, causality cannot be affirmed.” ; “Because claim databases can be vulnerable to selection and confounding bias, these results are statistical associations but not causal.”.
Récemment, cependant certaines revues ont entrepris une réflexion sur la possibilité d’aller au-delà de la mise en évidence d’associations et de conclure à la causalité devant le développement des techniques d’inférence causale [41] .
