1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
8.1 Problématiques méthodologiques spécifiques et solutions possibles
8.1.3 Autres éléments de méthode
8.1.3.1 Étude exploratoire , étude de confirmation, découverte fortuite
8.1.3.2 Études multibases
8.1.3.4 Biais de publication et selective reporting
8.1.4 Analyse en intention de traiter
8.1.5 Inférence causale (causal inference)
8.2 Synthèses des problématiques et de leurs solutions
8.3 Études de cas, retour sur expérience
8.3.2 Sécurité cardiovasculaire de l’insuline
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Même avec une étude de confirmation, une découverte fortuite est toujours possible. Avec les études conduites a posteriori à partir de données secondaires, compte tenu du grand nombre de sources de données disponibles, une même recherche d’association peut être réalisée de multiple fois. Sur le nombre une découverte fortuite peut être faite, qui pourrait en théorie être également le seul résultat publié (cf. biais de publication).
L’utilisation dans la même étude de plusieurs sources de données secondaires (bases de données) permet de limiter les conséquences de cette problématique [47] . L’association d’intérêt est recherchée simultanément avec la même méthode dans plusieurs bases et une conclusion générale ne sera effectuée que s’il y a homogénéité des résultats à travers les bases (après avoir exclu la possibilité d’une hétérogénéité explicable par les différences de populations et des modificateurs d’effet). Le résultat global de l’étude sera la méta-analyse des résultats obtenus sur chaque base. Cette approche multibases permet d’augmenter la reproductibilité des résultats et est maintenant fréquemment utilisé.
