2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
21.2 APPRAISE
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’outil APPRAISE (APpraisal of Potential for bias in ReAl world evIdence StudiEs ) [237] est un outil d’aide à l’évaluation des biais des études de RWE note n° 25 . Il guide la lecture et l’évaluation, mais ne propose pas de système de cotation du risque de biais. Il propose d’explorer les biais potentiels à travers 3 domaines : utilisation d’un design ou d’une analyse inappropriée, erreur de classification de l’exposition ou de l’outcome, et contrôle du biais de confusion.
APPRAISE identifie neuf types de biais courants (comme le biais lié au temps, la causalité inverse, les erreurs de classification et la confusion résiduelle) grâce à des questions structurées. Contrairement aux simples listes de contrôle, APPRAISE relie clairement les choix de conception et d’analyse à la validité des résultats et au risque de décision.
L’outil APPRAISE concerne toutes les études observationnelles comparatives (sur l’efficacité ou la sécurité des traitements) et s’applique donc aux études à contrôle externe.
APPRAISE est une proposition récente (publication en 2025), propre au domaine du Health Technology Assessment (HTA) et non pas de l’épidémiologie.
Afin de faciliter la lecture critique de ces études différents guides et checklists de rédaction ont été élaborés pour assurer la pleine informativité de leurs publications (ou rapports) :
· STROBE qui concerne les études observationnelles dans leur ensemble (https://www.strobe-statement.org/ )
· RECORD qui est spécifique des études observationnelles basées sur des données de santé collectées en routine (https://www.record-statement.org/ )
· RECORD-PE spécifique des études de pharmaco-épidémiologie (https://www.record-statement.org/ )
[25] Outil disponible à https://osf.io/a4nhd/overview
