1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
13.1 Principes des essais bayésiens
13.1.1 Résultats des essais bayésiens
13.1.2 Risque alpha et multiplicité
13.1.3 Dépendance des résultats à l’apriori
13.1.4 Études de cas - exemples de présentation de résultats bayésiens
13.2 Problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
L’approche bayésienne repose sur la distribution de probabilité du paramètre d’intérêt, par exemple le risque ratio. Les résultats peuvent être donnés sous forme graphique en représentant cette distribution (par un histogramme parfois) ou sous forme résumée par la médiane (ou la moyenne) et les 2.5 e et 97.5 e percentiles (qui constituent l’intervalle de crédibilité à 95%, car 95% de la distribution est contenu entre ces 2 percentiles).
Figure 5 – Exemple de présentation de la distribution de l’effet traitement produite par une approche d’inférence bayésienne Ici l’effet traitement est mesuré par la différence des risques (ARD). L’absence d’effet correspond à la valeur zéro. Les valeurs négatives correspondent à un bénéfice et les valeurs positives à un effet délétère.
Ce résultat est produit à partir des données fournies par l’essai combinées avec une idée a priori de cette distribution de l’effet du traitement, appelé couramment « l’apriori » (prior en anglais) pour produire une distribution « a posteriori », le résultat de l’étude.
Figure 6 – Illustration du processus de production du résultat a posteriori dans l’inférence bayésienne Le résultat est la combinaison de l’information apportée par l’essai (résultat de l’essai) avec une idée a priori de la distribution de l’effet du traitement (souvent arbitraire)
