1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
13.1 Principes des essais bayésiens
13.1.1 Résultats des essais bayésiens
13.1.2 Risque alpha et multiplicité
13.1.3 Dépendance des résultats à l’apriori
13.1.4 Études de cas - exemples de présentation de résultats bayésiens
13.1.4.1 Exemple 1
13.2 Problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Disease progression occurred in 77 patients (30.0%) in the convalescent-plasma group and in 81 patients (31.9%) in the placebo group (risk difference, 1.9 percentage points; 95% credible interval, −6.0 to 9.8; posterior probability of superiority of convalescent plasma, 0.68).
C3PO [133]
