13.2 Problématiques méthodologiques spécifiques des essais bayésiens

Problématique méthodologique spécifique

(exposant à un risque de production de résultat favorable à tort au traitement étudié)

Démonstration que doivent apporter les solutions à ces problématiques

(pour garantir la disparition du risque de conclure à tort)

Conditionnement du résultat par l’apriori utilisé (pouvant conduire à des résultats à l’opposé de l’observation)

Utilisation d’un apriori réellement non informatif (même si cela réduit l’attrait de ces études qui est potentiellement de pouvoir conclure avec moins de patients si utilisation d’un apriori informatif, cf. section 18 )

Utilisation des résultats d’essais précédents comme apriori

Revient à décider sur une méta-analyse, idem à la situation où la méta-analyse est la seule preuve du bénéfice avec aucun essai concluant par lui-même

Difficulté d’exprimer des résultats fréquentiste en distribution d’effet a priori

Choix arbitraire du seuil de probabilité a posteriori pour définir de « positivité » de l’essai

Sans utilisation d’un seuil standard, l’interprétation de la probabilité a posteriori est arbitraire et variera d’un essai à l’autre car la décision de conclure à l’intérêt du traitement s’effectuera alors de manière post hoc, en connaissant le résultat de l’étude.

Aucun standard n’existe pour le moment, mais les pratiques (cf. exemples) utilisent 97.5% par analogie avec le risque alpha contrôlé en fréquentiste (même si le risque alpha n’a aucune relation directe avec la probabilité a posteriori)

Risque alpha et multiplicité non pris en compte

Définition du seuil de « positivité » de la probabilité a postériorité afin de contrôler le risque alpha global au niveau habituel (2.5% unilatéral)

Multiplicité (AI, critères, etc.)

Utilisation d’une méthode habituelle de gestion de la multiplicité des comparaisons inférentielles (pouvant conduire à conclure à l’intérêt du traitement) comme la hiérarchisation ou ajustement du seuil de « positivité » de la probabilité a postériorité afin de contrôlé le risque alpha global