Comparaisons à un groupe contrôle externe

1 Introduction

2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe

3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?

4 Pour quels usages

5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes

6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles

7 Position des agences de régulation et de HTA

8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements

9 Les sources de données utilisables

10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études

11 Rédaction du protocole

12 Démarche hypothético déductive

13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes

14 Le biais de confusion

15 Les techniques d’analyses statistiques

16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel

17 Les biais de sélection

18 Identifications des patients dans la source de données

19 Biais liés aux données

20 La qualité des données

21 Les outils d’évaluation du risque de biais

22 L’émulation d’un essai cible

23 Le benchmarking et les contrôles positifs

24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais

25 Calcul d’effectif

26 Contrôle du risque alpha global

27 Pertinence clinique

28 Méta-épidémiologie et étude de cas

29 Synopsis - les critères d’acceptabilité des études de comparaisons externes pour la modification des stratégies thérapeutiques

§ L’étude est une étude de confirmation

§ Il est possible d’écarter la présence de HARKing

§ Il est possible d’écarter la présence de p hacking

§ Les hypothèses de l’inférence causale sont vérifiées

§ L’étude fait une émulation satisfaisante d’un essai cible et l’essai cible émulé par l’étude est satisfaisant

§ Le bénéfice du traitement est appréhendé 1) en termes d’ATT (average treatment effet among treated) et 2) en termes d’effet de l’assignement à un traitement

§ Correction du biais de confusion

§ Le biais de confusion résiduel est négligeable

§ L’étude de comparaison externe a été construite en évitant d’introduire un biais de sélection

§ Le risque de biais est faible ou modéré (mesuré par l’outil ROBINS-I ou APPRAISE)

§ Le risque alpha global est strictement contrôlé

§ Les résultats sont cliniquement pertinents

§ Il est possibilité d’écarter un biais de publication ou de selective reporting

Références

30 Annexes

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Sommaire > Comparaisons à un groupe contrôle externe > § Correction du biais de confusion

§ Correction du biais de confusion

L’hypothèse NUC (no uncontrolled confounders ) est vérifiée. À juger sur la base des éléments suivants :

• Identification de tous les facteurs pronostiques des critères de jugement utilisés par une revue systématique satisfaisante, complété par une recherche satisfaisante des modificateurs d’effets
• Prise en compte de tous les facteurs de confusion (FdC) affectant l’étude pour chaque critère de jugement (ou les covariables prises en compte permettent de bloquer tous les chemins de confusion)

• Détermination formalisée des facteurs de confusion par un graphique de causalité (diagramme acyclique orienté – DAGs - par exemple).
• Le réseau de casualité a été a bien été le support de la détermination des facteurs de confusion (par opposition à un DAG établi après avoir établi la liste des covariables et qui dans ce cas devient une simple représentation graphique et non pas un outil d’analyse),
• Pas de sur-ajustement sur des collisionneurs ou des médiateurs,
• Tous les facteurs de confusion identifiés étaient disponibles).
• Les facteurs de confusion ont été mesurés sans erreur.

• La méthode de prise en compte des FdC a atteint son but (par exemple comparabilité des distributions des FdC entre les 2 groupes) attesté par les « standardized mean difference » (SMD), représentation des distributions, etc.
• Conformité de l’analyse au SAP.