2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
28 Méta-épidémiologie et étude de cas
28.3.2 Sodium phenylbutyrate et taurursodiol dans la SLA
L’association sodium phenylbutyrate et taurursodiol a été évalué versus placebo dans le traitement de la SLA dans l’essai randomisé CENTAUR. Une comparaison externe du groupe traité de cet essai versus un groupe contrôle externe issu de la cohorte PRO-ACT (Pooled Ressource Open Access ALS Clinical trials) a été réalisé pour évaluer l’effet du traitement sur la survie [12] . Cette comparaison externe met en évidence une amélioration de la survie statistiquement significative.
Un essai randomisé de confirmation (PHOENIX, NCT05021536), entrepris ultérieurement, a échoué à mettre en évidence un tel bénéfice du traitement conduisant la firme à retirer le produit du marché note n° 29 .
[29] https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/relyvrio
