2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
28 Méta-épidémiologie et étude de cas
28.1 Méta-épidémiologie
Plusieurs travaux de méta-épidémiologie de description des études de comparaisons externes sont disponibles fin 2025 [262] [67] [263] [69] [264] [265] [266] [13] [267] [268] .
L’étude par Liu et al. couvre la période allant de 2010 à 2023 [262] . Leurs résultats montrent que la méthodologie, la réalisation et l’analyse de ces études sont sous-optimales limitant la fiabilité et la crédibilité de ces études.
Farah et coll. [264] analysent les comparaisons externes publiées jusqu’en 2022 en oncologie. Parmi les 23 études identifiées et analysées, seules 52% ont utilisé une méthode pour aligner le groupe contrôle avec les caractéristiques du groupe traité.
Une revue systématique des études de comparaison externe en oncohématologie publiée en aout 2024 [265] trouve 32 études et mets en évidence des limitations méthodologiques sur tous les plans qui remettent en question les conclusion de ces études.
Presque toutes les autres études de méta-épidémiologies qui se sont intéressées à la qualité méthodologique des études de comparaisons externes publiées jusqu’à présent [264] [265] [266] [262] mettent en évidence une faible qualité méthodologie de ces travaux limitant fortement leur conclusion.
D’autres études ont revu les évaluations méthodologiques de ce types d’études par des agences de régulations et de HTA [69] [46] [269] . Les conclusions sur la qualité de ces études sont similaires et ces travaux sont très rarement pris en considération, avec plusieurs agences ne considérant jamais ces travaux dans leur évaluation.
Confirmant la méta-épidémiologie, à la date de janvier 2026, ils ne nous ont pas été possible d’identifier un travail publié qui pourrait servir d’exemple satisfaisant d’étude de comparaison externe. Toutes les publications passées en revue présentaient de gros manques au niveau de la méthodologie et de l’informativité de la publication.
