2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
28 Méta-épidémiologie et étude de cas
28.3.1 Viltolarsen
Le viltolarsen dans la maladie de Duchenne a été enregistré par la FDA en aout 2020 à partir d’une comparaison de 16 enfants traités par viltolarsen à un groupe contrôle externe de 69 enfants issus de la cohorte d’histoire naturelle CINRG DNHS [283] . Cette comparaison externe montrant une différence en termes de temps ou de vitesse pour parcourir 10m ainsi que sur d’autres critères fonctionnels.
Cet enregistrement était un enregistrement accéléré qui nécessitait la réalisation d’un essai randomisé de confirmation. Un communiqué de presse note n° 28 de la firme en mai 2024 a indiqué que cet essai (NCT04060199, non publié) n’avait pas confirmé le bénéfice du produit chez ces enfants.
[28] https://www.nippon-shinyaku.co.jp/file/download.php?file_id=7613
