1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
21.1 Problématiques méthodologiques
21.3 Avis de la SFPT
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
L’acceptabilité d’un résultat de méta-analyse ou d’analyse poolée pour positionner un nouveau traitement dans la stratégie thérapeutique nécessite :
Une approche de méta-analyse prospective, avec la garantie qu’elle était bien prévue avant la réalisation des essais regroupée (mentionnée dans le protocole des essais)
L’inclusion uniquement d’études à faible risque de biais
Un sens médical au regroupement des études effectuées en termes de patients, traitements, comparateurs
L’absence d’hétérogénéité statistique des résultats des études
Une gestion de la multiplicité (par exemple avec un plan de contrôle du risque alpha global englobant les études et la méta-analyse)