1 Objectifs, démarche mise en œuvre
2 Fondamentaux et principes de base considérés
2.2 Apports et intérêt de la méthodologie classique
2.3 Limites des raisonnements mécanicistes, medical reversals
2.4 Éthique , intégrité scientifique et open science
3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »
4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »
5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies
6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement
7 Les real world evidences (RWE )
8 Les études observationnelles
9 L’approche d’émulation d’un essai cible
15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )
16 Études mono-bras (non comparative)
17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )
19 Les surrogates (critères de substitution)
21 Les analyses poolées , les méta-analyses
22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes
Produire des résultats fiables est bien évidement un impératif éthique pour répondre aux attentes légitimes des médecins (code de déontologie), des patients, des autorités de santé, et de la société. L’acceptation des résultats d’études de faible méthodologie soulève de véritables problèmes éthiques car pouvant conduire à utiliser à tort, sur une période de temps parfois prolongée et chez de nombreux patients, des traitements n’apportant pas le bénéfice escompté [8 , 9 , 10] .
La solidité méthodologique des études est donc aussi un impératif dans le cadre de l’intégrité scientifique. « La fiabilité dans la conception, la méthodologie, l’analyse et l’utilisation des ressources » est la première valeur de l’intégrité scientifique mise en avant note n° 5 .
L’approche de l’Open Science formalise aussi des éléments importants pour la fiabilité des études scientifiques, y compris ceux conduisant à la construction des stratégies thérapeutiques : « règles du jeu » établies a priori , avec les critères de réussite définis explicitement ; utilisation de critères de jugement issus de « core outcome set » [11] ; et transparence sur tout le processus, de l'élaboration du protocole au partage des données. Le partage des données peut être vu aussi comme un rempart à la fraude.
[5] The European code of conduct for research integrity. ALLEA, 2017 http://ec.europa.eu/research/participants/data/ref/h2020/other/hi/h2020-ethics_code-of-conduct_en.pdf