2.1 Principes de base

L’adoption d’un nouveau traitement et son intégration à la stratégie thérapeutique nécessitent de disposer de preuves fiables de son bénéfice clinique note n° 2 pour des raisons médicales, éthiques et déontologiques note n° ^³ . Pour cela, la méthodologie des études doit garantir la « qualité de la démonstration et la validité des résultats obtenus » et leur pertinence clinique.

Pour apporter une preuve fiable, les résultats produits par l’étude doivent refléter la réalité du bénéfice clinique apporté par le traitement évalué avec un haut degré de certitude note n° 4 . En particulier, l’étude ne doit pas pouvoir être « positive » en l’absence de bénéfice du nouveau traitement. Or il existe de nombreuses circonstances qui peuvent faire produire à une étude des résultats positifs à tort : les biais, les erreurs aléatoires, etc. (cf. Tableau 1). La méthodologie « actuelle » regroupe un ensemble de principes apportant une solution à toutes ces problématiques et empêchent, ou limitent à un niveau voulu, le risque de résultats faussement positifs et donc de conclusion à tort à l’intérêt du traitement. Les « nouvelles méthodologies » doivent apporter, aussi, mais par d’autres moyens, un contrôle identique de ces différentes problématiques (cf. Figure 1).

Figure 1 – Représentation schématique de l’analyse des nouvelles méthodologies réalisée dans ce document

[2] Le bénéfice clinique correspond à une balance bénéfice risque favorable. Un traitement ne bénéficie aux patients que si les risques ne contrebalancent pas l’efficacité (comme il n’y a de bénéfice financier que lorsque les recettes sont supérieures aux dépenses)

[3] Article 22 du code de déontologie en France par exemple

[4] Nous utilisons dans ce document la notion de degré de certitude des résultats proposé par GRADE