2.3 Limites des raisonnements mécanicistes, medical reversals

Les éléments précliniques et cliniques précoces (phase 2) ne permettent pas de prédire le bénéfice clinique et l’utilité médicale des traitements : 50% des phases 3 sont ainsi des échecs [2] , signifiant que la moitié des traitements environ arrivant à ce stade ne déboucheront pas sur un enregistrement. Ces résultats montrent aussi que l’expertise fondamentale ou clinique ne permet pas de prédire le bénéfice clinique et qu’il n’est pas possible de s’affranchir de la démarche de vérification (vérificationnisme) que représente la réalisation des essais pivots (vérifier par les faits que le mécanisme par lequel on pense qu’un nouveau médicament pourrait apporter un bénéfice aux patients débouche réellement sur ce bénéfice attendu, et le quantifier).

Les nouvelles méthodologies doivent donner les mêmes garanties de fiabilité (tout en procédant autrement) car des méthodologies sous performantes exposent au risque d’enregistrer, de recommander et de rembourser des médicaments qui n’apportent pas le bénéfice clinique escompté. Ainsi il existe de nombreux exemples de « medical reversals » [3 , 4 , 5 , 6 , 7] où il s’est avéré a posteriori que des technologies médicales (médicaments ou autres) initialement acceptées sur la base de résultats fragiles ne répondaient pas aux attentes médicales et des patients.