2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
20.1.2 Origine des erreurs de classification
20.2 Complétudes, exhaustivité
20.3 Informativité, pertinence (relevance )
20.3.2 Critères d’éligibilité (de sélection des patients de la population visée)
20.4 Origine des données
20.5 La validation des données
20.6 Recommandations pour la constitution des sources de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’origine des données doit être transparente et validée. Avec la multiplication des jeux de données, il s’avère que des études peuvent se baser, volontairement ou involontairement, sur des données douteuses, parfois complètement artificielles, par exemple inventées ou entièrement simulées. [212] .
Récemment il a été mis en évidence que 124 publications de modèles prédictifs, utilisés en pratique pour 3 d’entre eux et présente pour 86 dans des revues de la littérature, étaient basés sur deux jeux de données d’entrainement dont la provenance est intraçable (et qui sont certainement entièrement inventés) [212] .
