2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
20.1.2 Origine des erreurs de classification
20.2 Complétudes, exhaustivité
20.3 Informativité, pertinence (relevance )
20.3.2 Critères d’éligibilité (de sélection des patients de la population visée)
20.3.3 Facteurs de confusion
20.5 La validation des données
20.6 Recommandations pour la constitution des sources de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Un autre défaut d’informativité couramment rencontré est l’absence de certains facteurs de confusion potentiels. Cela peut provenir du fait que le recueil de données n’a pas été établi après une réflexion formalisée d’identification des facteurs de confusion d’une éventuelle comparaison de traitement.
Une autre raison peut être l’absence de mesure ou de détermination de ces facteurs dans la pratique médicale. Par exemple en oncologie un facteur pronostic important est le score ECOG. En pratique clinique courante, celui-ci n’est pas utilisé et il n’est donc pas enregistré dans les sources de données d’oncologie. Des tentatives de le récréer de façon algorithmique ont été proposées, mais il est alors nécessaire de disposer d’un algorithme validé pour la source de données envisagée [208] [207] .
Toujours en oncologie, pour certains cancers à bon pronostic, les patients peuvent décéder de causes autres que leur cancer, par exemple, cardiologiques, neurologiques, etc. Les facteurs de risque de ces causes de décès seront donc des facteurs de confusion potentielle pour la survie globale (OS) dans des comparaisons externes et cela d’autant plus que l’un des traitements comparés à des effets indésirables ou des contre-indications dans la sphère cardiologique par exemple. Or les registres en oncologie sont souvent constitués dans une seule perspective oncologique et ces facteurs de risque de décès d’autres causes non recueillies.
