2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
16.2 Analyse quantitative de biais, E value
16.2.1 Analyse quantitative de biais
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
L’analyse quantitative de biais (quantitative bias analysis , QBA) vise à apprécier numériquement l’impact potentiel des biais, notamment ceux liés à la non-mesure ou au déséquilibre de certains facteurs de confusion, sur l’estimation de l’effet du traitement donnée par l’étude. Cette démarche implique de modéliser la manière dont les biais et les facteurs non pris en compte pourraient fausser le résultat observé, en s’appuyant sur des hypothèses ou des estimations issues de la littérature et en tenant compte de l’incertitude statistique [164] [170] [171] .
Cette approche s’applique à toutes études observationnelles comparatives et donc aux comparaisons externes [168] [168] [169] [175] [176] [177] [172] [173] [136].
Concrètement, la QBA permet de déterminer, pour chaque facteur possible, la force de son association avec le critère de jugement et le degré de déséquilibre entre les groupes, puis d’évaluer si ces paramètres pourraient suffire à annuler le résultat. Cette analyse est souvent représentée graphiquement par des frontières de nullification, illustrant les combinaisons de paramètres qui rendraient l’effet observé non significatif.
Ainsi, l’analyse quantitative de biais pour un groupe contrôle externe consiste à simuler et quantifier l’effet potentiel de biais résiduels, afin d’aider à interpréter la validité des résultats en présence d’incertitudes sur certains facteurs confondants ou sur la qualité des données externes. Cela permet de mieux appréhender la plausibilité que des biais non contrôlés puissent expliquer l’effet observé, et donc de renforcer ou nuancer la confiance dans les conclusions de l’étude.
